Ночью в Москве: 
Фонд «Круг добра» сможет закупать препарат «Золгенсма» от СМА еще до его официального ввода в оборот
Фонд «Круг добра», который помогает лечению детей с орфанными (редкими) заболеваниями, сможет закупать для них препараты еще до официального ввода в оборот, пишет ТАСС со ссылкой на пресс-службу Минздрава РФ.Это касается и самого дорогого препарата в мире для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) — «Золгенсма», одна инъекция которого стоит более 150 млн рублей. 9 декабря стало известно, что «Золгенсму» официально зарегистрировали в России.
«Такие препараты должны соответствовать требованиям отечественного законодательства, за исключением требований к упаковке и маркировке. Его положения будут распространяться на препараты, закупаемые для своих подопечных государственным фондом Круг добра, в том числе на самый дорогой препарат в мире Золгенсма, который вчера был зарегистрирован Минздравом России для официального применения на территории нашей страны. Таким образом, задержек с поставками препарата удастся избежать», — сказано в сообщении Минздрава.
СМА считается генетическим заболеванием, для которого характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, головы и шеи. У больных могут быть нарушения произвольных движений — ходьбы, удержания головы, глотания. При спинальных амиотрофиях сохраняется чувствительность и отсутствует задержка психического развития. По данным фонда «Семьи СМА», в России ежегодно рождается 300 детей со спинальной мышечной атрофией.
Даже одна инъекция «Золгенсмы» способна эффективно остановить развитие болезни, но производство и продажа препарата на сегодняшний день разрешены только в США, отсюда и крайне высокая стоимость.
Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко объяснила «Новой газете», что обычно с момента регистрации препарата до поступления его в гражданский оборот проходит примерно от двух до шести месяцев. «На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — уточнила она. Эксперт добавила, что это связано с тем, что препарат нужно ввозить в РФ в отечественной (а не международной) упаковке и с российской инструкцией, а на это уходит время.
В России государственный регистр пациентов с диагнозом СМА не ведут. С 2016 года пациентов подсчитывает фонд «Семьи СМА». За это время удалось собрать информацию о 989 больных. В фонде отмечали, что из них лечение получали в 2020 году 129 пациентов.
Единственным зарегистрированным в РФ препаратом, который применяется для терапии СМА, является «Спинраза». Его закупку должны оплачивать региональные власти, но из-за дороговизны лекарства (одна инъекция обходится примерно в $125 тыс.) лечение получают не все пациенты. Некоторые добиваются получения «Спинразы» через суд. В ноябре прошлого года правительство России включило этот лекарство в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов.
В августе врач-невролог, иммуногенетик Александр Курмышкин создал ассоциацию, которая объединяет фонды, помогающие людям с диагнозом СМА. Медик с помощью организации хочет добиться от российской власти права лечить всех детей и взрослых с диагнозом СМА.
Обсудите в соцсетях
)
){kind=avatar}
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
)
Ошибка в тексте? Выделите её мышкой и нажмите: Ctrl + Enter
|
Выделите любой фрагмент прямо в тексте статьи и нажмите Ctrl+Insert
Мы весьма признательны всем, кто использует наши тексты в блогах и форумах. Пожалуйста, уважайте труд журналистов: не перепечатывайте в блогах статьи целиком (они всегда доступны по этому адресу), не забывайте ставить ссылки на полный текст на нашем сайте.
|
||||
