Почему детям со СМА, собравшим 121 млн на самое дорогое лекарство, не дают его купить?

На прошлой неделе большой общественный резонанс вызвала история трехлетнего Марка Угрехелидзе: консилиум врачей отказал ему в покупке препарата «Золгенсма», деньги на который собирали сотни людей по всей стране. В такой ситуации, как Марк, оказался не один ребенок — фонды сообщают минимум о десяти детях, которые не могут получить препарат, потому что им не позволяют это сделать специалисты, выбранные фондом «Круг добра» — сегодняшним монополистом по закупке самого дорогого лекарства в мире. Как получилось, что детям не могут купить спасительный укол за частные деньги и кому это может быть выгодно, — попытался разобраться Znak.com.  

Большой резонанс получила история Марка Угрехелидзе, но в такой ситуации находятся и другие детистраница сбора на лечение Марка

«Спасительное» решение правительства 

24 января премьер-министр России Михаил Мишустин подписал постановление, разрешающее созданному правительством фонду «Круг добра» покупать самый дорогой препарат в мире «Золгенсма», один укол которого помогает детям со спинальной мышечной атрофией (СМА), в отличие от других лекарств, которые надо принимать всю жизнь. Эксклюзивное право на закупку фонду дали на шесть месяцев со дня регистрации — до вывода препарата на рынок. В релизе правительства сообщалось, что с помощью нового постановления «удастся избежать задержек с поставками лекарства». 

Фонд покупает лекарства детям за счет так называемого «налога для богатых» — отчислений от повышенной ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн рублей в год.

Но из-за фактически монопольного права фонда на покупку лекарства и слишком длительной процедуры регистрации детям, для которых огромные суммы собрали с помощью других благотворительных фондов, не могут купить «Золгенсму». Причина в том, что решение, можно ли конкретному ребенку ставить «Золгенсму» или нельзя, принимает врачебный консилиум из медиков и ученых, выбранных фондом «Круг добра». 

Так хранится самый дорогой препарат в мире«Фонд святой Екатерины»

В такой ситуации оказался, например, трехлетний Марк Угрехелидзе из Краснодарского края — с помощью «Фонда Ройзмана» ему удалось собрать 121 млн рублей на покупку «Золгенсмы». Деньги собирали всей страной: бывший глава Екатеринбурга Евгений Ройзман подключил десятки художников, продававших свои картины и перечислявших деньги фонду.

3 февраля консилиум отказал Марку в покупке лекарства. История вызвала большой общественный резонанс. Как рассказал Znak.com Евгений Ройзман, представители клиник из других стран звонили в фонд и говорили, что готовы взять ребенка. Но тогда лечение обойдется не в 121 млн рублей, а уже в 167 млн рублей. Сейчас решение консилиума проверяет прокуратура.

В такой же ситуации находятся другие дети. По словам директора благотворительного фонда «Помощь семьям СМА» Александра Курмышкина, ему известны минимум 10 детей, которым сейчас не могут купить «Золгенсму». 

Шестимесячное ожидание

Двухлетнему Арсению Лихачеву из Воронежа консилиум отказал в покупке «Золгенсмы» уже дважды. Мальчику не помогает поддерживающая терапия «Рисдипламом», поэтому укол ему жизненно необходим. 

Сбор для Арсения ведется в том числе через фонд «Звезда на ладошке». Основатель фонда, актриса Алена Хмельницкая, рассказала Znak.com, что дети, для которых уже собраны средства, на ближайшие полгода оказались «в ловушке». 

«Мы не знаем, что делать. Шести детям закрыты сборы, но мы не можем закупить препарат, потому что нельзя. При СМА значительную роль играет время, поэтому нельзя ждать апреля-мая, пока препарат выйдет на рынок. Мы думаем, что делать сейчас: то ли пытаться „пробить“ ситуацию для шестерых детей, чтобы им разрешили ввоз препарата, то ли собирать дополнительные средства, чтобы ставить укол не в России», — рассказывает Хмельницкая. 

Еще один ребенок — Арсений Лихачев, который прямо сейчас не может получить «Золгенсму»страница сбора для Арсения Лихачева

По словам основательницы фонда, у них есть сложности в работе с «Кругом добра». Фонд довольно закрытый, а критерии, по которым они отбирают детей, не до конца понятны. 

«Процедура отработки механизмов [„Кругом добра“> была очень долгой. Шли постоянные заседания. Конечно, это не может не нервировать родителей — о заседаниях никто не узнавал сразу, вся информация была скрыта из-за закона о персональных данных. Но все дети СМА ведут сборы в соцсетях, они кричат о своей проблеме. Все знают их. 

Мы не могли добиться от „Круга добра“, кому будут давать препараты, кому нет. Никто не мог этого понять. Все очень закрыто от людей. По закону это действительно должно быть так, но есть какие-то человеческие вещи — хотя бы родителей можно было бы оповещать», — говорит Хмельницкая.

Раньше уже были прецеденты, когда благотворители привозили «Золгенсму» в Россию. Например, уральский бизнесмен Игорь Алтушкин организовал поставку препарата в Екатеринбург для маленького Саши Лабутина, хотя до этого детей приходилось возить в США. Сейчас бы Алтушкину это не разрешили. 

Непонятные критерии

4 февраля, после резонанса вокруг истории Марка Углехеридзе, фонд «Круг добра» выпустил заявление, в котором в числе прочего прокомментировал критерии, по которым отбираются дети. «Сегодня это одни из самых мягких критериев для применения препарата в мире: кроме случаев конкретных противопоказаний, „Золгенсма“ назначается, по сути, всем, вновь выявленным пациентам со СМА. Важно: для таких пациентов, которые не получают другой терапии — препаратами „Эврисди“ (рисдиплам) или „Спинраза“ (нусинерсен) — решить проблему паузы в поставках было жизненно необходимо», — говорится в публикации. 

Но представители фондов не согласны с такой оценкой критериев. Как пишет медицинский журнал Vademec, по решению фонда, «Золгенсма» покупается для детей со СМА I типа в возрасте до шести месяцев. По детям со СМА II типа решение принимается индивидуально, тем самым консилиумом. 

Как говорит основатель фонда «Звезда на ладошке» Алена Хмельницкая, фонд согласует покупку «Золгенсмы» для детей до 21 килограмма без трахеостом, гастростом и если они находятся на ИВЛ меньше 16 часов в день. Но маленькому Арсению Лихачеву во второй раз отказали в покупке лекарства, потому что он «слишком худой», этого критерия нет «ни в инструкции к препарату „Золгенсма“, ни на сайте „Круга добра“». 

«Есть критерии, которые обозначены неврологами, генетиками. В таком случае не должно быть личностного фактора, индивидуального рассмотрения. Тогда зачем эти критерии, если они по ним не дают лекарство», — говорит Хмельницкая.